Как стать автором
Обновить

Генетики при помощи CRISPR убрали дефектный ген, приводящий к дегенерации сетчатки глаз

Время на прочтение2 мин
Количество просмотров9.8K

Сетчатка, поражённая пигментным ретинитом

Генетики из Медицинского центра Колумбийского университета объявили об успешном редактировании стволовых клеток, избавившем их от генетической мутации, приводящей к дегенеративному заболеванию глаз под названием «пигментный ретинит». Стволовые клетки, геном которых изменялся при помощи современной технологии редактирования генов CRISPR, были созданы из кожи самого пациента.

Пигментный ретинит (Retinitis pigmentosa, RP) — наследственное, дегенеративное заболевание сетчатки глаза, вызывающее сильное ухудшение зрения и часто — слепоту. Прогрессирование RP не является последовательным – у некоторых людей симптомы проявляются в детстве, другие могут заметить симптомы позднее. Среди симптомов – туннельное зрение, при котором сужается угол периферийного зрения. В настоящий момент зарегистрировано около полутора миллионов человек с этим заболеванием.


Ролик, объясняющий детали заболевания

В 90 процентов случаев наличие у человека RP обусловлено одной мутацией в гене RGPR. Исследователи предположили, что внедрив работающие клетки, не имеющие подобной мутации, в сетчатку, процесс её деградации можно приостановить или даже полностью устранить. Естественно, для этого требуется где-то раздобыть работающие клетки сетчатки, которые бы не отторгались организмом пациента.

Процедура проходила в два этапа. Сначала учёные, взяв образцы кожи, получили из этих клеток плюрипотентные стволовые клетки (такие клетки, которые затем могут превратиться в клетки любых тканей). А затем при помощи технологии редактирования генов CRISPR, они подправили эти клетки и вывели из них вредную мутацию. Редактирование клеток в пробирке заняло 10 дней.

Теоретически, полученные стволовые клетки, не имеющие генетических дефектов, могут избавить людей от заболевания, и восстановить сетчатку из глаз. Такие эксперименты уже проводились на обезьянах и завершились успехом. И пока генетические модификации человеческих эмбрионов находятся под строгим запретом, модификации клеток и отдельных органов людей вполне допустимы. Хирурги-офтальмологи уже достаточно хорошо изучили строение глаз и умеют проводить различные операции по внедрению тканей, в связи с чем авторы работы настроены весьма оптимистично.
Теги:
Хабы:
Если эта публикация вас вдохновила и вы хотите поддержать автора — не стесняйтесь нажать на кнопку
Всего голосов 22: ↑19 и ↓3+16
Комментарии5

Публикации

Истории

Ближайшие события

4 – 5 апреля
Геймтон «DatsCity»
Онлайн
8 апреля
Конференция TEAMLY WORK MANAGEMENT 2025
МоскваОнлайн
25 – 26 апреля
IT-конференция Merge Tatarstan 2025
Казань
20 – 22 июня
Летняя айти-тусовка Summer Merge
Ульяновская область